繼世界首個體細胞克隆猴之后，我國在大動物模型研究領域又誕生一項重要成果——世界首例神經(jīng)疾病基因敲入豬在中國誕生。

　　記者從中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院獲悉，由中國科學家領銜的國際研究團隊經(jīng)過4年努力，利用基因編輯技術和體細胞核移植技術，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬，精準地模擬出人類神經(jīng)退行性疾病。

　　該成果將于北京時間3月30日在國際著名學術期刊《細胞》（CELL）在線發(fā)表。論文共同通訊作者為暨南大學粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院李曉江教授、中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院賴良學研究員、美國Emory大學李世華教授。

　　中國科學院院士裴鋼得知該成果后稱，我國在基因編輯猴和克隆猴的研究中相繼取得突破性成果，這次我國科學家又在豬的疾病模型研究中取得重大進展，表明我國在大動物模型方面的研究中已走在世界前列，將極大地推動我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展。

　　亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默病、帕金森病、肌萎縮側(cè)索硬化癥等是當今社會嚴重威脅人類健康的神經(jīng)退行性疾病。這些疾病伴隨年齡漸長而產(chǎn)生、可遺傳、呈漸進性發(fā)展，由于缺乏合適的動物模型進行藥物篩選，目前尚無有效的治療方法。

　　此次實驗結(jié)果發(fā)現(xiàn)，中國科學家領銜研制出的亨廷頓病基因敲入豬模型，不但能夠模擬亨廷頓病患者在大腦紋狀體的神經(jīng)元選擇性死亡的典型病理特征，在行為上也表現(xiàn)出類似亨廷頓病“舞蹈樣”的異常行為。更難能可貴的是，這些病理及行為學表型都可以穩(wěn)定地遺傳給后代。

　　該團隊稱，神經(jīng)疾病基因敲入豬的成功將推動我國發(fā)展出大動物疾病模型的醫(yī)藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈，促進針對阿爾茨海默病、帕金森癥等神經(jīng)退行性疾病以及免疫缺陷、腫瘤、代謝性疾病的新藥研發(fā)進程。同時，該動物模型可用于干細胞治療等手段的臨床前評價，最終造福于人類。